Новая генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) показала многообещающие результаты: она не только замедляет прогрессирование заболевания, но и потенциально может обратить вспять повреждение мышц. Испытания на людях должны начаться в ближайшие два года.

МДД — это изнурительное генетическое заболевание, которое нарушает выработку дистрофина, белка, который поддерживает силу и целостность мышц. Проблемы с подвижностью обычно проявляются у пациентов к трем или четырем годам и неуклонно прогрессируют, так что к подростковому возрасту пациенты не могут ходить и редко доживают до 20 лет.

Будучи генетическим заболеванием, МДД должна стать основной целью генной терапии, и хотя в прошлом ученым уже удалось добиться определенных успехов, существует одно серьезное препятствие. Дело в том, что кодирующий дистрофин ген, является одним из крупнейших известных генов, поэтому он слишком велик для упаковки в вирусные векторы, которые обычно используются для внедрения здоровых копий генов в клетки.

Теперь ученые из Вашингтонского университета разработали альтернативный метод. Он предлагает разбить этот белок, загрузить фрагменты в ряд векторов для доставки и внедрить инструкции по повторной сборке белка в мышечных клетках.

Терапию опробовали на мышах, она показала впечатляющие результаты. Ученым удалось остановить дальнейшее прогрессирование заболевания и даже обратить вспять часть уже произошедшей атрофии мышц. В течение двух лет планируется провести испытания на людях.

Исследование опубликовано в журнале Nature.

Ранее UfacityNews.ru писал, что ученые доказали эффективность клюквы в снижении риска инфекций мочевыводящих путей.