Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании выдало разрешение на применение первого в мире препарата генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Об этом сообщается на официальном сайте правительства, передает РИА Новости.

После тщательной оценки безопасности, качества и эффективности нового препарата, управление разрешило его использование для лечения пациентов в возрасте от 12 лет, страдающих серповидноклеточной анемией и трансфузионно-зависимой бета-талассемией.

Главной особенностью препарата Casgevy является его технологическое решение. В его создании используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за который его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году. Серповидноклеточная анемия и бета-талассемия являются генетическими заболеваниями, вызванными мутациями в генах гемоглобина.

В Великобритании около 15 тысяч человек страдают серповидноклеточной анемией, а пациенты с бета-талассемией нуждаются в переливании крови каждые 3-5 недель. Применение генной терапии может освободить пациентов от необходимости постоянного лечения на протяжении долгих лет, потенциально на всю жизнь. По результатам тестирования препарата Casgevy у 97% пациентов (28 человек) удалось избавиться от приступов боли, характерных для данных заболеваний.

Casgevy создается путем извлечения стволовых клеток из костного мозга пациента, редактирования генов в этих клетках в лаборатории, а затем введения измененных клеток обратно в организм пациента. После этого пациенту может потребоваться провести определенный период в стационаре, где измененные клетки укореняются в костном мозге и начинают производить эритроциты с нормальной формой гемоглобина.